Vivre avec la drépanocytose Publié le , mis à jour le

La thérapie génique, l'alternative pour guérir définitivement

A l’hôpital de jour de Necker, Arnaud, 26 ans, drépanocytaire, suit le protocole de thérapie génique du professeur Marina Cavazanna car, il n’a pas pu bénéficier d’une greffe de moelle osseuse, ses frères et sœurs n’étant pas compatibles. A l’Institut des maladies génétiques (IMAGINE) à Paris, relié à l’hôpital Necker, on expérimente ce nouveau traitement, une auto greffe des cellules génétiquement modifiées. Une alternative d’avenir pour des enfants et des adolescents sans fratrie ou avec une fratrie non compatible. Aujourd’hui, un jeune un antillais de 13 ans a été greffé par cette nouvelle méthode avec succès. Trois autres dont Arnaud devraient l’être dans les 2 ans à venir.

Un épisode de la série « La drépanocytose, une maladie du sang ».

drepanocytose

Réalisation : Matthieu Pradinaud

Production : BCI Communication, en partenariat avec Universcience, l'Inserm, ARS Guadeloupe, l'IRD et France Télévisions

Année de production : 2018

Durée : 3min03

Accessibilité : sous-titres français

La thérapie génique, l'alternative pour guérir définitivement

"La thérapie génique" 

Narrateur.
-Paris, 15ème arrondissement, à l'hôpital Necker, Imagine, l'institut des maladies génétiques, intègre le laboratoire de recherche de la thérapie génique, dirigé par le Pr Cavazzana.
Arnaud, 26 ans, drépanocytaire, va participer à ce protocole expérimental.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris, puis Arnaud, drépanocytaire.
-Bonjour Arnaud.
Bien arrivé ?
-Oui, merci.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris, puis Arnaud, drépanocytaire.
-Ça va ?
Assieds-toi.
-Très bien.
Pr Martina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris.
-Tu connais toutes les raisons pour lesquelles on t'a proposé de participer à ce protocole de recherche clinique, qui consiste à prélever tes cellules malades et les corriger génétiquement.
Quand on n'a pas de donneur compatible dans la fratrie, ce sont les cellules du patient, les cellules souches malades, qu'on prélève avec un processus très particulier que nous avons également mis au point, et qu'on corrige en laboratoire, avant de les réinjecter au moment de la greffe.
Narrateur.
-Dans le cas de la drépanocytose, la thérapie génique consiste à prélever de la moelle osseuse, puis corriger les cellules souches sanguines malades, pour ensuite les greffer au patient.
Arnaud, drépanocytaire.
-Je ne peux pas donner de sang et je me demandais comment faire pour jouer un rôle, devenir acteur.
Je voulais jouer le jeu pour moi et tous les autres qui sont atteints.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris.
-L'espoir est de l'amener à l'ensemble des malades.
Narrateur.
-En attendant sa thérapie génique, Arnaud reçoit un échange transfusionnel toutes les cinq semaines depuis 10 ans.
Cette transfusion consiste à remplacer les globules rouges malades par des globules sains.
Arnaud, drépanocytaire.
-Je suis relativement fatigué, du fait de ma pathologie.
Dès que je sors d'ici, comme si je m'étais dopé, je me sens beaucoup mieux, je suis plus endurant, au travail et au quotidien, je fais du sport, je sors.
Narrateur.
-Arnaud veut vivre normalement.
La thérapie génique et ses espoirs de guérison à l'horizon 2023 lui donnent la force de combattre la drépanocytose au quotidien.
Arnaud, drépanocytaire.
-La thérapie génique est une chance pour moi, d'aller mieux sur le long terme.
Je suis né avec cette maladie, elle est génétique, et je risque d'en mourir, donc la thérapie génique est la seule opportunité de guérir.
Narrateur.
-En 2014, en France, pour la première fois dans l'histoire, un patient drépanocytaire de 13 ans recevait avec succès une greffe de moelle osseuse par thérapie génique.
Ces travaux, menés à l'hôpital Necker, sont un défi pour l'avenir de la recherche.

La Drépanocytose, une maladie du sang

 

Réalisation : Matthieu Pradinaud

Production : BCI Communication, en partenariat avec Universcience, l'Inserm, ARS Guadeloupe, l'IRD et France Télévisions

Année de production : 2018

Durée : 3min03

Accessibilité : sous-titres français