"La thérapie génique" 

Narrateur.
-Paris, 15ème arrondissement, à l'hôpital Necker, Imagine, l'institut des maladies génétiques, intègre le laboratoire de recherche de la thérapie génique, dirigé par le Pr Cavazzana.
Arnaud, 26 ans, drépanocytaire, va participer à ce protocole expérimental.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris, puis Arnaud, drépanocytaire.
-Bonjour Arnaud.
Bien arrivé ?
-Oui, merci.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris, puis Arnaud, drépanocytaire.
-Ça va ?
Assieds-toi.
-Très bien.
Pr Martina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris.
-Tu connais toutes les raisons pour lesquelles on t'a proposé de participer à ce protocole de recherche clinique, qui consiste à prélever tes cellules malades et les corriger génétiquement.
Quand on n'a pas de donneur compatible dans la fratrie, ce sont les cellules du patient, les cellules souches malades, qu'on prélève avec un processus très particulier que nous avons également mis au point, et qu'on corrige en laboratoire, avant de les réinjecter au moment de la greffe.
Narrateur.
-Dans le cas de la drépanocytose, la thérapie génique consiste à prélever de la moelle osseuse, puis corriger les cellules souches sanguines malades, pour ensuite les greffer au patient.
Arnaud, drépanocytaire.
-Je ne peux pas donner de sang et je me demandais comment faire pour jouer un rôle, devenir acteur.
Je voulais jouer le jeu pour moi et tous les autres qui sont atteints.
Pr Marina Cavazzana, chef de service de l'institut Imagine, hôpital Necker, Paris.
-L'espoir est de l'amener à l'ensemble des malades.
Narrateur.
-En attendant sa thérapie génique, Arnaud reçoit un échange transfusionnel toutes les cinq semaines depuis 10 ans.
Cette transfusion consiste à remplacer les globules rouges malades par des globules sains.
Arnaud, drépanocytaire.
-Je suis relativement fatigué, du fait de ma pathologie.
Dès que je sors d'ici, comme si je m'étais dopé, je me sens beaucoup mieux, je suis plus endurant, au travail et au quotidien, je fais du sport, je sors.
Narrateur.
-Arnaud veut vivre normalement.
La thérapie génique et ses espoirs de guérison à l'horizon 2023 lui donnent la force de combattre la drépanocytose au quotidien.
Arnaud, drépanocytaire.
-La thérapie génique est une chance pour moi, d'aller mieux sur le long terme.
Je suis né avec cette maladie, elle est génétique, et je risque d'en mourir, donc la thérapie génique est la seule opportunité de guérir.
Narrateur.
-En 2014, en France, pour la première fois dans l'histoire, un patient drépanocytaire de 13 ans recevait avec succès une greffe de moelle osseuse par thérapie génique.
Ces travaux, menés à l'hôpital Necker, sont un défi pour l'avenir de la recherche.

La Drépanocytose, une maladie du sang